Co nowego w Poradni?

       To była moja druga kontrolna wizyta w tym roku w Przyklinicznej Poradni Neurologicznej. Przyznam się, że obawiałam się jej, jechałam nawet z jakąś  niechęcią, zastanawiając się czy nie będzie to już w ogóle moja ostatnia wizyta. Nastawiła mnie tak ostatnia moja kontrola neurologiczna w kwietniu, kiedy to wyszłam z niej naprawdę wkurzona, zniechęcona, rozgoryczona i rozżalona. Obawiałam się, że tym razem będzie podobnie - a nie po to jadę lecz po rzetelną wiedzę, ukierunkowanie mojego leczenia, postawienia odpowiedniej diagnozy co do obecnego stanu mojego zdrowia.
       Przyjechałam dosyć późno przez niespodziewane roboty drogowe ale dzięki koleżance byłam piąta. W poradni oczywiście pełno ludzi w tym parę osób chorych na miastenię (czemu nie zdziwiło mnie, że są to kobiety?). Ten czas oczekiwania na swoją kolej jest zawsze okazją do porozmawiania o chorobie, zapoznaniu się innymi chorymi, ich objawami, chorobami współistniejącymi - taka wymiana doświadczeń. Ja najmłodsza stażem w chorobie ale też najgorzej wyglądająca - tzn. na osobę chorą (czyli spuchnięta po sterydach). Pozostałe panie zaprawione w bojach, z wielkim bagażem doświadczeń w walce z chorobą - chorujące na miastenię od 15 - 20 lat ale tryskające energią, wesołe, rozgadane - po żadnej z nich nie można by powiedzieć, że na coś choruje - ale tak to u nas jest, prawda?
       Pięć kobiet i inna miastenia: 1 - tylko łagodna miastenia oczna (przyszła w podeszłym wieku); 2- miastenia + toczeń; 3 - miastenia + jaskra + RZS; 4 - miastenia + astma; 5 - miastenia wrodzona + neuropatia + RZS + zaćma. Nasłuchałam się o pobytach w szpitalach, problemach z diagnozą, różnego typu objawami miastenii ale przede wszystkim o chorobach współistniejących - brzmiało to bardzo nieciekawie, czasem wręcz przerażająco jak dla mnie (czyli, że wszystko przede mną), dostałam wiele dobrych rad ale też słów otuchy.
       Pani Doktor przywitała mnie pytaniem:"I co u Pani słychać?" No cóż - dużo, przez ostatnich sześć miesięcy sporo się działo - i zaczęłam jej opowiadać o przełomie miastenicznym, o niedostosowaniu się do jej zaleceń czyli nie stosowania przez ten czas Imuranu (wiecie dlaczego, pisałam o tym), o moich objawach przed przełomem i potem, moim paskudnym samopoczuciu, depresji i odczuciu braku jakiejkolwiek poprawy itp. Powiem Wam, że reakcja lekarki na moje słowa, moją relację z tego czasu, pozytywnie mnie zaskoczyła, naprawdę chyba tylko moja pierwsza wizyta w Poradni była tak satysfakcjonująca jak ta obecnie (czy wszystkie nie powinny tak wyglądać?). W końcu poczułam się ważna, zrozumiana i pozytywnie nastawiona co do dalszych rokowań. Nie chcąc się rozwodzić i dla lepszego zobrazowania poruszanych tematów opiszę je w punktach:
1. Przełom miasteniczny, jego objawy, przyczyny, pobyt w szpitalu, zastosowane tam leczenie - był głównym tematem w trakcie tej wizyty - dokładnie, szczegółowo mnie wypytano, z głębokim zaangażowaniem w poruszany temat a przede wszystkim z zainteresowaniem co do mojej osoby, moich osobistych przeżyć, wrażeń dotyczących tak długiego powrotu do zdrowia po przebytym przełomie.
2. Zastosowane leczenie w szpitalu czyli Encorton i jego zalecona dawka dobrze zostały przyjęte przez Panią Doktor - jedynie co do "schodzenia" z Encortonu miała ważne uwagi: ona zaleca pacjentom - zmniejszanie dawki o 2 mg co 2 -3 tygodnie (jako powolne ale bezpieczne), przyjmowanie całodobowej dawki jednorazowo rano i z posiłkiem (nawiasem mówiąc, gdy ostatnio brałam sterydy, mówiła trochę inaczej co do dawki jak i schodzenia - ale cóż lekarze też się cały czas uczą).
Ja do tych wniosków doszłam już wcześniej - metodą prób i błędów na samej sobie. Przez trzy miesiące z 70 mg dziennie zdążyłam zejść do tej pory na 49 mg - bardzo powoli schodzę.
3. Możliwe, że nie będę mogła w ogóle zejść ze sterydów. Mój stopień zaawansowania miastenii, jej ostra postać, agresywny charakter, wymagają włączenia leczenia immunosupresyjnego w postaci leku Imuran. Dlaczego akurat Imuran wytłumaczę poniżej.
4. Imuran - tu ogromne zaskoczenie ze strony Pani Doktor - z uwagi na moje trudności z przepisaniem tego leku na ryczałt przez moich miejscowych lekarzy, w wyniku czego tego leku nie brałam do tej pory. Stwierdziła, że wprost nie może w to uwierzyć, nie słyszała by ktoś miał z tego powodu kłopoty.
Oczywiście przy tym leku też nie jest napisane - że na miastenię - lekarze wykorzystują zapis - choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL.
5. Przejrzałyśmy dokładnie listę leków refundowanych obowiązującą od listopada 2014 pod kątem dostępnych leków na miastenię. Jak Pani Doktor stwierdziła - nie miała jeszcze okazji i czasu jej sprawdzić i jest bardzo ciekawa co nowego zafundowało nam MZ. No cóż, była bardzo rozczarowana faktem, że nie ma tej liście Cellceptu (ja tym bardziej, liczyłam właśnie na Cellcept). Bardzo dokładnie zapoznała się z tą listą, wszystko mi objaśniała - i wyszło jej, że na miastenię refundowany mamy tylko Mestinon i Imuran oraz Encortolon (odpowiednik Encortonu).
Czyli miastenii jako miastenii bez chorób współistniejących nie ma za bardzo czym leczyć.
6. Imuran - dawkowanie. Jak u mnie: 3 x 50 mg z posiłkami (śniadanie, obiad, kolacja). Od razu, od pierwszego dnia. Byłam tym zdziwiona bo jeszcze w kwietniu miało to być - najpierw jedna tabletka i obserwować swoją reakcję na lek, potem dwie by dojść do trzech tabletek dziennie.
Poprawę zacznę odczuwać po pół roku stosowania leku. Te pierwsze miesiące mogą być trudne z uwagi na dość ciężkie możliwe działania niepożądane. Lek bardzo toksyczny.
7. Przeprowadziła dokładny wywiad neurologiczny.
8. Zapomniała o zleconym badaniu SFEMG. Ja się nie przypominałam ale i tak pewnie trzeba będzie je zrobić na drugi rok.
9. Zalecenia dla lekarza POZ: jakie leki, dawki, comiesięczne badania kontrolne ALAT, ASPAT, kreatynina. Wypisanie recept - tym razem 3 op. Imuranu - tak w razie czego. Ale np. Mestinon wypisany bez literki R - o czym przekonałam się w aptece.
10. Mestinon dalej w dawce obecnie przyjmowanej czyli 4 x 2. Powolne schodzenie z Encortonu.
11. Co do mojej osłabionej, lewej ręki i palców, które się wyginają i łapią je bolesne skurcze - jest to objaw miastenii.
12. Niestety, w moim przypadku rehabilitacji nie ma. Jedynie spacery, muzykoterapia, terapia antystresowa.
Długo byłam w gabinecie. Zmęczyła mnie i podróż i rozmowa z Panią Doktor - w czasie wizyty pojawiły się już  objawy miastenii - mowa powolna niewyraźna, musiałam się dłużej skupiać na tym co mówi i co mówię ja, powolne osłabione ruchy rąk, podtrzymywanie głowy, opadanie powieki.
       Co takiego było pozytywnego w tej mojej wizycie? Podejście Pani Doktor i jej głębokie przekonanie, wiara w to, że mnie z tego wyciągnie. Potrwa to wprawdzie 2-3 lata - jeżeli oczywiście będę stosowała się do jej zaleceń, będąc przez cały ten czas na Imuranie - ale potem to już tylko poprawa mojego stanu zdrowia i możliwa remisja. Podawała mi przykłady chorych u których to osiągnęła, mówiła z takim pozytywnym przesłaniem, zrozumieniem, wlała mnie mnie optymizm, nadzieję i przeświadczenie, że teraz to już tylko będzie lepiej. No, nie ta kobieta!
Potrzebowałam takich słów, takiej pociechy, choćby złudnej. A jak będzie, zobaczymy. Miastenia jest na tyle nieprzewidywalna dla nas chorych jak i jeszcze dla lekarzy, że trudno tu coś wyrokować.
Następna kontrola za 4 miesiące. Nie tak źle, prawda?
       Odchorowałam tą wizytę. Prawie tydzień spędziłam w łóżku, męcząc się z miastenią. A od niedzieli zaczęłam brać Imuran - prędzej nie odważyłam się, uważałam że jestem za bardzo słaba by w tym momencie brać tak silny lek i w takiej dawce. Pozwoliłam sobie zastosować się do dobrych rad udzielonych mi przez koleżanki miasteniczki - najpierw po jednej tabletce przez kilka dni, rano ze śniadaniem. Na razie jest wszystko dobrze, może trochę mdłości. No i sama już czuję się lepiej, silniej, mocniej - przynajmniej dzisiaj. Na tyle, by w końcu usiąść do komputera i opisać dla siebie i dla Was swoją wizytę w Poradni.

ChPL

Wiecie co? Przekonuję się, że lekarze nie bardzo chcąc ponosić odpowiedzialność np. za źle wystawioną receptę, za kontynuowanie leczenia zleconego przez specjalistę- nie znając do końca formy tego leczenia, niestosowanego u nas w regionie w przypadku mojej choroby, nie wiedząc czym kierował się specjalista w wyborze tego akurat leku i zasad refundacji - wolą umyć ręce, tłumaczyć się rygorem NFZ i bałaganem w polityce zdrowotnej - zwalają wszystko na pacjenta. To pacjent ma pisać pisma , szukać wytłumaczenia tego całego bałaganu, walczyć o swoje. Lekarze boją się NFZ, gubią się w ciągłych zmianach na liście leków refundowanych, my boimy się o swoje zdrowie, przerwę w kontynuowaniu leczenia, tego co może się zdarzyć. A jednocześnie lekarze boją się też tego, że przerwanie zaleconego leczenia farmakologicznego może zaowocować nagłym pogorszeniem mojego zdrowia. Są zaniepokojeni, nie bardzo wiedzą co robić, mają dylemat. Wyczułam ten niepokój słuchając dzisiaj usprawiedliwień lekarza POZ, jego słusznych na pewno tłumaczeń , dramatycznych historii chorych na różne choroby przewlekle, którzy mają podobne problemy ale akurat nie bardzo mnie w tym momencie obchodzących. Nie jestem leczona i to jest dla mnie ważne. Ja chcę mieć jasno określoną sytuację, chcę sprawdzić zalecony lek - czy jest przypisany do miastenii czy nie. I mam nadzieję, że się dowiem. Napisałam i wysłałam pismo do NFZ w sprawie refundacji leku Imuran (tabl.powl.50mg) i kwestii monitorowania mnie w trakcie farmakoterapii tym lekiem. Napisałam też do Ministerstwa Zdrowia po rozmowie z pracownikiem NFZ. Jaka będzie odpowiedź NFZ w tej sprawie, już wiem - taka jak lekarza POZ. W delegaturze NFZ sprawdzono Imuran na aktualnej liście leków refundowanych i oczywiście nie znaleziono  go we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach na dzień wydania decyzji jak również we wskazaniach off-label . A oni kierują się tą listą i tam zawartą wiedzą. Jak powiedział mi upoważniony pracownik NFZ-  może być tak , że specjalista od mojej choroby ma szerszą medyczną wiedzę na ten temat, nie znaną ani lekarzom w moim miejscu zamieszkania ani im - NFZ. W tym momencie powinnam zwrócić się pisemnie do specjalisty z prośbą o wyjaśnienie czym kierował się przepisując mi lek Imuran na ryczałt , jak również powinnam zwrócić się do Ministerstwa Zdrowia.
Tak naprawdę teraz w tym wszystkim chodzi o wyjaśnienie, ustosunkowanie się do zapisu jaki istnieje we wskazaniach off-label objętych refundacją  dla leku Imuran - otóż figuruje tam zapis " choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL". Można powiedzieć tu "jest pies pogrzebany" - nikt nie wie co to znaczy, co pod ty hasłem figuruje, jakie choroby, czy ujęta jest tam miastenia, co w ogóle Ministerstwo miało na myśli robiąc ten zapis! Jak wiadomo, chorób autoimmunizacyjnych jest dużo, jedną z tych chorób jest miastenia ale niekoniecznie to znaczy, że jest ona w tym zapisie ujęta. Powiem Wam, że słuchając tych wyjaśnień NFZ ogarnęło mnie zniechęcenie . I tak, działa ta cała sytuacja na mnie destrukcyjnie, jestem wszystkiego niepewna, do lekarza specjalisty oczywiście nie można się dodzwonić , mam słać pisma oczekując odpowiedzi (jeżeli będą) a ja w tym czasie zostaję bez niczego. Tzn. jestem cały czas na 8 tabletkach dziennie Mestinonu  i pod kontrolą miejscowego lekarza neurologa. Nie jest źle...
Drażni mnie to, że czuję się taka "mała" w gabinecie lekarskim - po jednej stronie siedzi wyrocznia  a po drugiej ja, chora. Na daję się, mówię co wiem, wymagam.A teraz wysłałam pisma i oczekuję odpowiedzi.

NFZ a leczenie immunosupresyjne miastenii.

                                                

U niektórych chorych na miastenię gdy - nie ma poprawy po zastosowanym leczeniu objawowym np. Mestinonem  w połączeniu ze sterydami np. Encortonem - kiedy brak jest odpowiedzi na inne metody leczenia lub nie działają one wystarczająco - włącza się leczenie immunoglobulinami lub stosuje się inne lekki immunosupresyjne: 
-Azatiopryna (Azathioprine)
-Cyklosporyna (Equoral, Sandimmun Neoral)
-Cyklofosfamid (Endoxan)
-Metotreksat

Nowe leki immunosupresyjne:
-Mykofenolat mofetilu (Myfenax, Cellcept)
-Takrolimus

Leki w okresie badań i prób klinicznych:
-Rituximab
-Etanercept

W mojej miastenii lekoodpornej oprócz stale przyjmowanego Mestinonu włączono najpierw Encorton (którego organizm nie tolerował) a następnie nowy lek immunosupresyjny Cellcept - z którego to leku (mimo początkowych nieprzyjemnych objawów niepożądanych) byłam zadowolona. Niestety od nowego roku, z niezrozumiałych dla lekarzy jak i dla mnie powodów - NFZ wycofał się z oddzielnej refundacji niektórych leków stosowanych w leczeniu chorób nerwowo-mięśniowych (między innymi interesującego mnie osobiście Cellceptu) o stosowaniu cytostatyków nadal częściej decydują nie lekarze, tylko urzędnicy NFZ. To oni rozdzielają pieniądze i to oni wciąż mają wątpliwości, czy to się opłaca?
Zastosowanie i dawkowanie: Mykofenolan mofetylu (Cellcept) stosuje się u ludzi jako element terapii immunosupresyjnej po przeszczepach narządów. Lek ten zarejestrowany jest wyłącznie dla tego wskazania medycznego.Używa się go również do leczenia chorób immunologicznych takich jak: łuszczyca, pęcherzyca zwykła, pęcherzyca liściasta, atopowe zapalenie skóry, toczeń rumieniowaty, twardzina, zapalenie naczyń krwionośnych, choroba Leśniowskiego-Crohna czy wrzodziejące zapalenie okrężnicy. Do 01.03.2014 był to też lek na miastenię ale poza wskazaniami rejestracyjnymi czyli off label. Z tego co słyszałam od lekarzy - leczenie Cellceptem jest traktowane jak eksperyment medyczny i NFZ nie zwraca pieniędzy za leczenie.

Poniżej przytaczam krótki wywiad dotyczący tematu.

Z prof. Hubertem Kwiecińskim, Kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii WUM, rozmawia Anna Rogala.

Czy obecnie prowadzi się badania kliniczne nad nowymi lekami na choroby nerwowo-mięśniowe? Co jest największą trudnością w ich przeprowadzaniu?

Prowadzone są liczne badania w celu odkrycia nowych, skutecznych metod terapii. Największą trudnością jest niewątpliwie fakt, że podejmowane są próby leczenia chorób dotychczas uważanych za nieuleczalne. To takie choroby, jak: SLA (stwardnienie boczne zanikowe), SMA (rdzeniowy zanik mięśni), dystrofia mięśniowa postępująca, miastenia, polineuropatie (genetyczne i nabyte), miopatie zapalne, porażenia okresowe mięśni i inne choroby nerwowo-mięśniowe. My, lekarze, zawsze jesteśmy optymistami i staramy się przekonywać naszych pacjentów, by byli cierpliwi w oczekiwaniu na upragnione leczenie – wreszcie skuteczne.

Kiedy pacjenci będą mogli skorzystać z tych nowoczesnych terapii?
Od odkrycia naukowego do wdrożenia nowej terapii droga jest karkołomna i nieprawdopodobnie długa. Niestety, najczęściej nowe leki, które wcześniej dokładnie przebadano u zwierząt, a nawet potwierdzono ich rewelacyjne działanie w modelach eksperymentalnych ludzkich chorób, okazują się nieskuteczne (lub nawet niewskazane) u pacjentów. Klasycznym przykładem są nieustające próby leczenia nowymi lekami pacjentów z SLA. Próbowano już ponad stu leków. Należy też pamiętać, że większość chorób nerwowo-mięśniowych to choroby rzadkie lub wręcz bardzo rzadkie. Tymczasem w badaniach nad nowymi lekami potrzebne są duże populacje pacjentów, dobieranych według ściśle określonych kryteriów kwalifikujących. W chorobach genetycznie uwarunkowanych (SMA, dystrofia mięśniowa) podstawą jest diagnostyka molekularna, czyli badanie DNA. W oparciu o wynik badania DNA podejmowane są próby tzw. terapii genowej. Są to niezwykle kosztowne badania i zorganizowanie ich na większą skalę obecnie nie jest możliwe.

Czy polscy pacjenci mają szansę uczestniczyć w badaniach klinicznych nowych leków?
Badania kliniczne z nowymi lekami w chorobach nerwowo-mięśniowych w Polsce są bardzo nieliczne. Główną przeszkodą jest bardzo niesprawiedliwa polityka prowadzona przez NFZ wobec tej grupy pacjentów. Posłużę się tylko dwoma przykładami. Pierwszy: od lat nie możemy uczestniczyć w międzynarodowych badaniach nad leczeniem SLA, gdyż Polska jest prawdopodobnie jedynym krajem w UE, w którym pacjenci muszą sami płacić (i to dość sporo!) za lek o nazwie Rilutek. W nowych badaniach lek ten jest zawsze stosowany jako tzw. aktywne placebo. A przecież pacjent nie może sam płacić za udział w badaniu klinicznym! To a priori eliminuje naszych pacjentów z udziału w nim. Drugim przykładem są badania nad nowymi lekami immunomodulującymi w nabytych polineuropatiach. W niektórych z nich podstawą leczenia jest przewlekłe stosowanie dożylnie podawanych immunoglobulin (IVIG). Z całkowicie niezrozumiałych dla nas powodów od początku tego roku NFZ wycofał się z oddzielnej refundacji IVIG u pacjentów z kilkoma rzadkimi chorobami nerwowo-mięśniowymi (miastenia, polineuropatie, zapalenia mięśni). W ten sposób znowu nasi pacjenci (a także i my) nie możemy uczestniczyć w międzynarodowych badaniach nowych leków. Nie są bowiem u nas refundowane te leki (IVIG), które w innych krajach od dawna stosowane w standardowej terapii
źródło: http://www.nazdrowie.pl/artykul/nfz-nie-refunduje-podstawowych-lekow

CellCept - wskazania objęte refundacją obowiązujące od 01.03.2014
Stan po przeszczepie narządu unaczynionego bądź szpiku.Wskazania off-label objęte refundacją:"steroidozależny zespół nerczycowy; steroidooporny zespół nerczycowy; cyklosporynozależny zespół nerczycowy; nefropatia toczniowa; zapalenie naczyń; nefropatia IgA; toczeń rumieniowaty układowy; twardzina układowa; stan po przeszczepie kończyny, rogówki, tkanek lub komórek; neuropatia zapalna; miopatia zapalna; Choroby autoimmunizacyjne u osób z niedoborami odporności; Cytopenie w przebiegu autoimmunizacyjnego zespołu limfoproliferacyjnego (ALPS)".

http://www.sluzbazdrowia.com.pl/leki.