NFZ a leczenie immunosupresyjne miastenii.

                                                

U niektórych chorych na miastenię gdy - nie ma poprawy po zastosowanym leczeniu objawowym np. Mestinonem  w połączeniu ze sterydami np. Encortonem - kiedy brak jest odpowiedzi na inne metody leczenia lub nie działają one wystarczająco - włącza się leczenie immunoglobulinami lub stosuje się inne lekki immunosupresyjne: 
-Azatiopryna (Azathioprine)
-Cyklosporyna (Equoral, Sandimmun Neoral)
-Cyklofosfamid (Endoxan)
-Metotreksat

Nowe leki immunosupresyjne:
-Mykofenolat mofetilu (Myfenax, Cellcept)
-Takrolimus

Leki w okresie badań i prób klinicznych:
-Rituximab
-Etanercept

W mojej miastenii lekoodpornej oprócz stale przyjmowanego Mestinonu włączono najpierw Encorton (którego organizm nie tolerował) a następnie nowy lek immunosupresyjny Cellcept - z którego to leku (mimo początkowych nieprzyjemnych objawów niepożądanych) byłam zadowolona. Niestety od nowego roku, z niezrozumiałych dla lekarzy jak i dla mnie powodów - NFZ wycofał się z oddzielnej refundacji niektórych leków stosowanych w leczeniu chorób nerwowo-mięśniowych (między innymi interesującego mnie osobiście Cellceptu) o stosowaniu cytostatyków nadal częściej decydują nie lekarze, tylko urzędnicy NFZ. To oni rozdzielają pieniądze i to oni wciąż mają wątpliwości, czy to się opłaca?
Zastosowanie i dawkowanie: Mykofenolan mofetylu (Cellcept) stosuje się u ludzi jako element terapii immunosupresyjnej po przeszczepach narządów. Lek ten zarejestrowany jest wyłącznie dla tego wskazania medycznego.Używa się go również do leczenia chorób immunologicznych takich jak: łuszczyca, pęcherzyca zwykła, pęcherzyca liściasta, atopowe zapalenie skóry, toczeń rumieniowaty, twardzina, zapalenie naczyń krwionośnych, choroba Leśniowskiego-Crohna czy wrzodziejące zapalenie okrężnicy. Do 01.03.2014 był to też lek na miastenię ale poza wskazaniami rejestracyjnymi czyli off label. Z tego co słyszałam od lekarzy - leczenie Cellceptem jest traktowane jak eksperyment medyczny i NFZ nie zwraca pieniędzy za leczenie.

Poniżej przytaczam krótki wywiad dotyczący tematu.

Z prof. Hubertem Kwiecińskim, Kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii WUM, rozmawia Anna Rogala.

Czy obecnie prowadzi się badania kliniczne nad nowymi lekami na choroby nerwowo-mięśniowe? Co jest największą trudnością w ich przeprowadzaniu?

Prowadzone są liczne badania w celu odkrycia nowych, skutecznych metod terapii. Największą trudnością jest niewątpliwie fakt, że podejmowane są próby leczenia chorób dotychczas uważanych za nieuleczalne. To takie choroby, jak: SLA (stwardnienie boczne zanikowe), SMA (rdzeniowy zanik mięśni), dystrofia mięśniowa postępująca, miastenia, polineuropatie (genetyczne i nabyte), miopatie zapalne, porażenia okresowe mięśni i inne choroby nerwowo-mięśniowe. My, lekarze, zawsze jesteśmy optymistami i staramy się przekonywać naszych pacjentów, by byli cierpliwi w oczekiwaniu na upragnione leczenie – wreszcie skuteczne.

Kiedy pacjenci będą mogli skorzystać z tych nowoczesnych terapii?
Od odkrycia naukowego do wdrożenia nowej terapii droga jest karkołomna i nieprawdopodobnie długa. Niestety, najczęściej nowe leki, które wcześniej dokładnie przebadano u zwierząt, a nawet potwierdzono ich rewelacyjne działanie w modelach eksperymentalnych ludzkich chorób, okazują się nieskuteczne (lub nawet niewskazane) u pacjentów. Klasycznym przykładem są nieustające próby leczenia nowymi lekami pacjentów z SLA. Próbowano już ponad stu leków. Należy też pamiętać, że większość chorób nerwowo-mięśniowych to choroby rzadkie lub wręcz bardzo rzadkie. Tymczasem w badaniach nad nowymi lekami potrzebne są duże populacje pacjentów, dobieranych według ściśle określonych kryteriów kwalifikujących. W chorobach genetycznie uwarunkowanych (SMA, dystrofia mięśniowa) podstawą jest diagnostyka molekularna, czyli badanie DNA. W oparciu o wynik badania DNA podejmowane są próby tzw. terapii genowej. Są to niezwykle kosztowne badania i zorganizowanie ich na większą skalę obecnie nie jest możliwe.

Czy polscy pacjenci mają szansę uczestniczyć w badaniach klinicznych nowych leków?
Badania kliniczne z nowymi lekami w chorobach nerwowo-mięśniowych w Polsce są bardzo nieliczne. Główną przeszkodą jest bardzo niesprawiedliwa polityka prowadzona przez NFZ wobec tej grupy pacjentów. Posłużę się tylko dwoma przykładami. Pierwszy: od lat nie możemy uczestniczyć w międzynarodowych badaniach nad leczeniem SLA, gdyż Polska jest prawdopodobnie jedynym krajem w UE, w którym pacjenci muszą sami płacić (i to dość sporo!) za lek o nazwie Rilutek. W nowych badaniach lek ten jest zawsze stosowany jako tzw. aktywne placebo. A przecież pacjent nie może sam płacić za udział w badaniu klinicznym! To a priori eliminuje naszych pacjentów z udziału w nim. Drugim przykładem są badania nad nowymi lekami immunomodulującymi w nabytych polineuropatiach. W niektórych z nich podstawą leczenia jest przewlekłe stosowanie dożylnie podawanych immunoglobulin (IVIG). Z całkowicie niezrozumiałych dla nas powodów od początku tego roku NFZ wycofał się z oddzielnej refundacji IVIG u pacjentów z kilkoma rzadkimi chorobami nerwowo-mięśniowymi (miastenia, polineuropatie, zapalenia mięśni). W ten sposób znowu nasi pacjenci (a także i my) nie możemy uczestniczyć w międzynarodowych badaniach nowych leków. Nie są bowiem u nas refundowane te leki (IVIG), które w innych krajach od dawna stosowane w standardowej terapii
źródło: http://www.nazdrowie.pl/artykul/nfz-nie-refunduje-podstawowych-lekow

CellCept - wskazania objęte refundacją obowiązujące od 01.03.2014
Stan po przeszczepie narządu unaczynionego bądź szpiku.Wskazania off-label objęte refundacją:"steroidozależny zespół nerczycowy; steroidooporny zespół nerczycowy; cyklosporynozależny zespół nerczycowy; nefropatia toczniowa; zapalenie naczyń; nefropatia IgA; toczeń rumieniowaty układowy; twardzina układowa; stan po przeszczepie kończyny, rogówki, tkanek lub komórek; neuropatia zapalna; miopatia zapalna; Choroby autoimmunizacyjne u osób z niedoborami odporności; Cytopenie w przebiegu autoimmunizacyjnego zespołu limfoproliferacyjnego (ALPS)".

http://www.sluzbazdrowia.com.pl/leki.