wtorek, 22 kwietnia 2014

NFZ a leczenie immunosupresyjne miastenii.

                                                

U niektórych chorych na miastenię gdy - nie ma poprawy po zastosowanym leczeniu objawowym np. Mestinonem  w połączeniu ze sterydami np. Encortonem - kiedy brak jest odpowiedzi na inne metody leczenia lub nie działają one wystarczająco - włącza się leczenie immunoglobulinami lub stosuje się inne lekki immunosupresyjne: 
-Azatiopryna (Azathioprine)
-Cyklosporyna (Equoral, Sandimmun Neoral)
-Cyklofosfamid (Endoxan)
-Metotreksat

Nowe leki immunosupresyjne:
-Mykofenolat mofetilu (Myfenax, Cellcept)
-Takrolimus

Leki w okresie badań i prób klinicznych:
-Rituximab
-Etanercept

W mojej miastenii lekoodpornej oprócz stale przyjmowanego Mestinonu włączono najpierw Encorton (którego organizm nie tolerował) a następnie nowy lek immunosupresyjny Cellcept - z którego to leku (mimo początkowych nieprzyjemnych objawów niepożądanych) byłam zadowolona. Niestety od nowego roku, z niezrozumiałych dla lekarzy jak i dla mnie powodów - NFZ wycofał się z oddzielnej refundacji niektórych leków stosowanych w leczeniu chorób nerwowo-mięśniowych (między innymi interesującego mnie osobiście Cellceptu) o stosowaniu cytostatyków nadal częściej decydują nie lekarze, tylko urzędnicy NFZ. To oni rozdzielają pieniądze i to oni wciąż mają wątpliwości, czy to się opłaca?
Zastosowanie i dawkowanie: Mykofenolan mofetylu (Cellcept) stosuje się u ludzi jako element terapii immunosupresyjnej po przeszczepach narządów. Lek ten zarejestrowany jest wyłącznie dla tego wskazania medycznego.Używa się go również do leczenia chorób immunologicznych takich jak: łuszczyca, pęcherzyca zwykła, pęcherzyca liściasta, atopowe zapalenie skóry, toczeń rumieniowaty, twardzina, zapalenie naczyń krwionośnych, choroba Leśniowskiego-Crohna czy wrzodziejące zapalenie okrężnicy. Do 01.03.2014 był to też lek na miastenię ale poza wskazaniami rejestracyjnymi czyli off label. Z tego co słyszałam od lekarzy - leczenie Cellceptem jest traktowane jak eksperyment medyczny i NFZ nie zwraca pieniędzy za leczenie.
Poniżej przytaczam krótki wywiad dotyczący tematu.

Z prof. Hubertem Kwiecińskim, Kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii WUM, rozmawia Anna Rogala.

Czy obecnie prowadzi się badania kliniczne nad nowymi lekami na choroby nerwowo-mięśniowe? Co jest największą trudnością w ich przeprowadzaniu?

Prowadzone są liczne badania w celu odkrycia nowych, skutecznych metod terapii. Największą trudnością jest niewątpliwie fakt, że podejmowane są próby leczenia chorób dotychczas uważanych za nieuleczalne. To takie choroby, jak: SLA (stwardnienie boczne zanikowe), SMA (rdzeniowy zanik mięśni), dystrofia mięśniowa postępująca, miastenia, polineuropatie (genetyczne i nabyte), miopatie zapalne, porażenia okresowe mięśni i inne choroby nerwowo-mięśniowe. My, lekarze, zawsze jesteśmy optymistami i staramy się przekonywać naszych pacjentów, by byli cierpliwi w oczekiwaniu na upragnione leczenie – wreszcie skuteczne.

Kiedy pacjenci będą mogli skorzystać z tych nowoczesnych terapii?
Od odkrycia naukowego do wdrożenia nowej terapii droga jest karkołomna i nieprawdopodobnie długa. Niestety, najczęściej nowe leki, które wcześniej dokładnie przebadano u zwierząt, a nawet potwierdzono ich rewelacyjne działanie w modelach eksperymentalnych ludzkich chorób, okazują się nieskuteczne (lub nawet niewskazane) u pacjentów. Klasycznym przykładem są nieustające próby leczenia nowymi lekami pacjentów z SLA. Próbowano już ponad stu leków. Należy też pamiętać, że większość chorób nerwowo-mięśniowych to choroby rzadkie lub wręcz bardzo rzadkie. Tymczasem w badaniach nad nowymi lekami potrzebne są duże populacje pacjentów, dobieranych według ściśle określonych kryteriów kwalifikujących. W chorobach genetycznie uwarunkowanych (SMA, dystrofia mięśniowa) podstawą jest diagnostyka molekularna, czyli badanie DNA. W oparciu o wynik badania DNA podejmowane są próby tzw. terapii genowej. Są to niezwykle kosztowne badania i zorganizowanie ich na większą skalę obecnie nie jest możliwe.

Czy polscy pacjenci mają szansę uczestniczyć w badaniach klinicznych nowych leków?
Badania kliniczne z nowymi lekami w chorobach nerwowo-mięśniowych w Polsce są bardzo nieliczne. Główną przeszkodą jest bardzo niesprawiedliwa polityka prowadzona przez NFZ wobec tej grupy pacjentów. Posłużę się tylko dwoma przykładami. Pierwszy: od lat nie możemy uczestniczyć w międzynarodowych badaniach nad leczeniem SLA, gdyż Polska jest prawdopodobnie jedynym krajem w UE, w którym pacjenci muszą sami płacić (i to dość sporo!) za lek o nazwie Rilutek. W nowych badaniach lek ten jest zawsze stosowany jako tzw. aktywne placebo. A przecież pacjent nie może sam płacić za udział w badaniu klinicznym! To a priori eliminuje naszych pacjentów z udziału w nim. Drugim przykładem są badania nad nowymi lekami immunomodulującymi w nabytych polineuropatiach. W niektórych z nich podstawą leczenia jest przewlekłe stosowanie dożylnie podawanych immunoglobulin (IVIG). Z całkowicie niezrozumiałych dla nas powodów od początku tego roku NFZ wycofał się z oddzielnej refundacji IVIG u pacjentów z kilkoma rzadkimi chorobami nerwowo-mięśniowymi (miastenia, polineuropatie, zapalenia mięśni). W ten sposób znowu nasi pacjenci (a także i my) nie możemy uczestniczyć w międzynarodowych badaniach nowych leków. Nie są bowiem u nas refundowane te leki (IVIG), które w innych krajach od dawna stosowane w standardowej terapii
źródło: http://www.nazdrowie.pl/artykul/nfz-nie-refunduje-podstawowych-lekow
CellCept - wskazania objęte refundacją obowiązujące od 01.03.2014
Stan po przeszczepie narządu unaczynionego bądź szpiku.Wskazania off-label objęte refundacją:"steroidozależny zespół nerczycowy; steroidooporny zespół nerczycowy; cyklosporynozależny zespół nerczycowy; nefropatia toczniowa; zapalenie naczyń; nefropatia IgA; toczeń rumieniowaty układowy; twardzina układowa; stan po przeszczepie kończyny, rogówki, tkanek lub komórek; neuropatia zapalna; miopatia zapalna; Choroby autoimmunizacyjne u osób z niedoborami odporności; Cytopenie w przebiegu autoimmunizacyjnego zespołu limfoproliferacyjnego (ALPS)".
http://www.sluzbazdrowia.com.pl/leki.

4 komentarze:

  1. Dlaczego NFZ nie refunduje leków biologicznych na toczeń rumieniowaty. MŁODZI LUDZIE UMIERAJĄ CO ZA KRAJ
    Dobrze, ze wygrał Duda na pewno pomoże.UFAM MU

    OdpowiedzUsuń
  2. Leczenie tocznia coś takiego na jutube znalazłem https://www.youtube.com/watch?v=b2sKlhX_oDU

    OdpowiedzUsuń
  3. Mało znanym faktem jest to że kwas foliowy w dużych dawkach może spowodować znaczące zmniejszenie się objawów tocznia Dlatego bardzo warto zainteresować się kwasem foliowym http://www.toczenforum.pl/niedobor-kwasu-foliowego-w-toczniu/ i zacząć stosować go regularnie to w moim przypadku spowodowało to zmniejszenie się ilości objawów tocznia a szczególnie wysypki na twarzy

    OdpowiedzUsuń
    Odpowiedzi
    1. Poważnie tak jest? Powiem szczerze, że zaskoczyłeś mnie i nie czytałam jeszcze o czymś takim, ale przed sobą do przeczytania mam artykuł https://apteline.pl/artykuly/toczen-rumieniowaty-objawy-leczenie-czy-toczen-jest-zarazliwy/ Mam nadzieję, że uda mi się zwalczyć wszystkie te niepokojące i źle wyglądające zmiany.

      Usuń

Turnus rehabilitacyjny

           Na miastenię sanatorium nie ma. Ani z ZUS ani z NFZ. Chociaż raz udało mi się jechać do sanatorium z NFZ właśnie na miastenię. Ni...